魁省一小女孩为避免失明而将远赴古巴接受治疗

Alain Leclerc说他从2011年担任国际健康服务公司总裁到现在，只有一个病人跟他反映说治疗失败。他强调称古巴的治疗办法不是为了治愈视网膜色素变性，而是为了不让这种疾病继续对人体健康产生大的影响。如果以“阻止”疾病进一步发展为判断标准，那么古巴的治疗成功率达到了92%。

虽说加拿大目前没有任何治愈或阻止视网膜色素变性向让人完全失明的方向发展的治疗办法，但一种价格极其高昂的新型基因治疗药物却刚刚在美国上市。

据视网膜专家Cynthia Qian博士介绍，Luxturna是世界首款经科学验证，能够有效治疗某种视网膜色素变性或改善患者视力的药物。经过10年的研究之后，这款新药终于在去年12月份获得了美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，简称FDA）的批准。

但这只是万里长征第一步。Luxturna堪称全世界最贵（双眼治疗需要85万美元）的药物，可是它仅对RPE65这一种类型的视网膜色素变性有效，而视网膜色素变性总计有60种之多。不过在Cynthia Qian博士看来，Luxturna的面世仍然具有极其重大的意义。她相信再过上几年，这种治疗模式就可以被推广到包括Usher综合症在内的其他类型视网膜色素变性的治疗。

Cynthia Qian博士解释说，魁省眼科医生不向病人推荐古巴的治疗办法，主要是因为它缺乏科学依据。古巴医生认为这种办法有效的理由是眼睛得到的氧气增加了，但却不能通过客观的科学测量方法给出令人信服的数据。另外，古巴医疗界对各种不同类型的视网膜色素变性采用同一种治疗办法的做法也让人心生疑问。